Le pronostic de la leucémie myéloïde chronique (LMC) a été révolutionné par les inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK) BCR-ABL. Seize ans après le début de l'essai qui a conduit à l'autorisation de mise sur le marché de l'imatinib en première ligne dans la LMC en phase chronique, ce médicament conserve une place importante dans l'arsenal thérapeutique, même si des ITK de nouvelle génération sont venus compléter la panoplie pour pallier ses insuffisances. Cependant, la guérison définitive demeure une quête car les cellules souches leucémiques représentent un réservoir quiescent qui n'est éliminé par aucun des ITK actuellement disponibles. Préserver la sécurité des patients traités à vie, parvenir à une rémission prolongée après arrêt du traitement et trouver des stratégies pour éradiquer la LMC sans prise de risque excessive représentent les défis cliniques d'aujourd'hui.

La LMC est une hémopathie maligne rare, classée parmi les néoplasies myéloprolifératives. Elle représente 15 % de l'ensemble des leucémies. Son incidence annuelle est estimée entre 0,6 et 2/100000 habitants. Elle peut survenir à tous les âges de la vie, cependant l'âge médian des patients lors du diagnostic est d'environ 65 ans. Le diagnostic est le plus souvent effectué en phase chronique (PC) de la maladie. Pendant cette phase, il existe une hyperplasie granuleuse majeure mais les différents stades de maturation granulocytaire ne sont pas perturbés et les cellules myéloïdes matures sont fonctionnelles. L'évolution est cependant fatale en quelques années en l'absence de traitement adapté, l'acutisation en leucémie aiguë myéloblastique ou lymphoblastique après une phase intermédiaire éventuelle d'accélération étant inéluctable.