Les essais de phase I ont connu récemment une évolution importante. Alors qu’ils avaient des objectifs clairs et simples à l’ère des agents cytotoxiques, les nouvelles thérapies posent des problèmes différents[1]. La segmentation historique entre phase I et phase II a aussi évolué pour se simplifier. Faire la preuve de l’efficacité anti tumorale dès la phase I est l’objectif.

Les hémopathies malignes sont fréquentes et leur incidence dans la population générale augmente. La recherche clinique et la recherche biologie réalisées dans le cadre de ces hémopathies ont fait récemment émerger de nouvelles stratégies de traitement tout à fait originales reléguant la chimiothérapie conventionnelle au rang de « traitement parmi d’autre » alors qu’elle était quasiment incontournable auparavant. De plus, l’espérance de vie de la population générale fait que de nombreux patients sont maintenant pris en charge après 70 ans imposant la recherche de nouveaux traitements avec un profil de tolérance plus adapté à ces populations.